Nouveau record

Nouvelle spécialité, Amvuttra (vutrisiran) des laboratoires Alnylam France est « indiquée dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (dite "amylose hATTR") chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 » et détient désormais le record de la référence la plus coûteuse de l'assortiment des pharmacies de ville, depuis la publication de son prix au Journal officiel du 8 mars 2024. Elle détrône Strensiq 100 mg/ml (asfotase alfa, laboratoire Alexion), indiqué quant à lui dans le traitement des patients atteints d'hypophosphatasie, qui détenait jusqu'à présent la palme avec 53 130,80 euros PPTTC. Myalepta, prescrit « en complément d'un régime alimentaire comme traitement substitutif pour traiter les complications associées à un déficit en leptine chez les patients atteints de lipodystrophie (LD) » et dont le PPTTC s'élève à 50 642,40 euros se place sur la troisième marche du podium.
La posologie recommandée d’Amvuttra est de 1 injection tous les 3 mois, quand Strensiq, pour un patient de 80 kg, se délivre à raison de 2 boîtes par mois : « Amvuttra est, certes, plus cher à l'unité, mais Strensiq reste donc plus cher au traitement », analyse Denis Millet, secrétaire général de la FSPF. Ces deux pathologies concernent en France respectivement 500 personnes pour la première et une centaine de personnes pour la seconde, selon les associations de patients.