N°1368
Mars 2025

Maladie rare et préparation

Certains patients souffrant de maladies rares et orphelines, avec peu de traitements efficaces, se voient prescrire mais refuser par l’Assurance maladie la prise en charge de préparations magistrales.

© adobestock_chrupka
par Fabienne Rizos-Vignal
Le 22 septembre 2021
Il ne faut pas hésiter à contester ces refus. Aucune préparation magistrale ne peut être exclue du remboursement si elle répond aux contours réglementaires encadrant la prise en charge, à savoir : la préparation est à visée thérapeutique et présente un intérêt de santé publique ; il n’existe pas d’alternative thérapeutique. Lorsque la préparation est conforme à ces deux critères, le médecin porte sur l’ordonnance la mention « prescription à but thérapeutique en l’absence de spécialités équivalentes disponibles ». L’intérêt de la santé publique ne peut être remis en cause par l’Assurance maladie. La jurisprudence actuelle considère qu’un service médical rendu peut être important, quand bien même il s’agit d’une pathologie rare (CE, 21 octobre 2019).
Dénier l’intérêt de santé publique d’un médicament au prétexte qu’il ne sert qu’à une minorité de patients porteurs de maladies rares serait incontestablement discriminatoire et condamnable. Ainsi, la caisse doit exécuter la prise en charge sans chercher à remettre en cause le bien-fondé de la prescription qui relève de l’entière responsabilité du médecin prescripteur.
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